Πόσα από τα νέα φάρμακα που εγκρίνονται είναι καλύτερα από τα παλιά;

Πάνω από τα μισά νέα φάρμακα που εισέρχονται στο γερμανικό σύστημα υγειονομικής περίθαλψης δεν έχει αποδειχθεί ότι προσφέρουν επιπλέον όφελος, υποστηρίζουν ερευνητές στο British Medical Journal.

Η Beate Wieseler και οι συνεργάτες της  στο γερμανικό Ινστιτούτο αξιολόγησης της Ποιότητας και Αποδοτικότητας στην Υγεία, το IQWiG (Institute for Quality and Efficiency in Health Care) αναφέρουν ότι οι διεργασίες και οι πολιτικές ανάπτυξης διεθνών φαρμάκων πρέπει να μεταρρυθμιστούν.

Μεταξύ 2011 και 2017, το IQWiG αξιολόγησε 216 φάρμακα που εισήλθαν στη γερμανική αγορά μετά από έγκριση από την αρμόδια αρχή. Σχεδόν όλα αυτά τα φάρμακα εγκρίθηκαν από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA: European Medicines Agency) για χρήση σε όλη την Ευρώπη.

Ωστόσο, μόνο 54 (25%) κρίθηκαν ότι έχουν σημαντικό πρόσθετο πλεονέκτημα. Σε 35 (16%), το πρόσθετο όφελος ήταν είτε μικρό ή δεν μπορούσε να προσδιοριστεί ποσοτικά. Και για 125 φάρμακα (58%), τα διαθέσιμα στοιχεία δεν απέδειξαν πρόσθετο όφελος έναντι της συνήθους περίθαλψης στον εγκεκριμένο πληθυσμό των ασθενών.

Η κατάσταση είναι ιδιαίτερα συγκλονιστική σε ορισμένες ειδικότητες. Για παράδειγμα, στην ψυχιατρική / νευρολογία και στον διαβήτη, πρόσθετο όφελος απεδείχθη στο 6% (1/18) και στο 17% (4/24) των αξιολογήσεων, αντίστοιχα.

Μερικοί άνθρωποι υποστήριξαν ότι οι περιορισμένες πληροφορίες κατά τη στιγμή της έγκρισης (και συνεπώς της ευρείας χρήσης από τους ασθενείς) είναι η τιμή που πρέπει να καταβληθεί για την έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμα φάρμακα, είπαν οι συγγραφείς.

Η πραγματικότητα, ωστόσο, φαίνεται εντελώς διαφορετική. Για παράδειγμα, η αξιολόγηση των φαρμάκων για τον καρκίνο που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ μεταξύ 2009 και 2013 δείχνει ότι τα περισσότερα είχαν εγκριθεί χωρίς κλινικά στοιχεία σημαντικού οφέλους για τα αποτελέσματα των ασθενών (επιβίωση και ποιότητα ζωής) ενώ αρκετά χρόνια αργότερα άλλαξαν ελάχιστα.

Επιπλέον, οι μετεγκριτικές μελέτες συχνά δεν συμβαίνουν και σε παγκόσμιο επίπεδο, οι ρυθμιστικές αρχές δεν κάνουν τίποτα για να επιβάλουν κυρώσεις στις μη συμμορφούμενες εταιρείες, γράφουν οι ερευνητές.

Τα στοιχεία δείχνουν επίσης ότι πολλά από τα φάρμακα που εξετάστηκαν προσθέτουν όφελος μόνο σε υποομάδες ασθενών. «Για τον συνολικό πληθυσμό των ασθενών, η τρέχουσα παραγωγή φαρμάκων μπορεί να οδηγήσει σε ακόμη μικρότερη πρόοδο από τις εκτιμήσεις μας», υποστήριξαν οι συγγραφείς.

Οι κλινικοί ιατροί και οι ασθενείς αξίζουν αμερόληπτες και πλήρεις πληροφορίες σχετικά με το τι μπορούν να αναμένουν από μια συγκεκριμένη θεραπεία, συμπεριλαμβανομένων των πληροφοριών σχετικά με το όφελος από εναλλακτικές θεραπείες ή τη μη θεραπεία, τόνισαν οι συγγραφείς. Ωστόσο, δεδομένων των σημερινών κενών πληροφόρησης, αυτό δεν είναι δυνατό.

«Ως εκ τούτου, η ικανότητα των ασθενών να λαμβάνουν ενημερωμένες αποφάσεις θεραπείας σύμφωνα με τις προτιμήσεις τους μπορεί να διακυβεύεται και κάθε σύστημα υγειονομικής περίθαλψης που ελπίζει να αποκαλείται ‘επικεντρωμένο στον ασθενή’ υπολείπεται των δεοντολογικών του υποχρεώσεων».

Οι ερευνητές πιστεύουν ότι οι ρυθμιστικές αρχές θα πρέπει να γίνουν πολύ λιγότερο ανεκτικές όσον αφορά τα συντομότερα προγράμματα ανάπτυξης φαρμάκων και να απαιτούν αξιόπιστα στοιχεία από μακροπρόθεσμες και επαρκώς μεγάλες τυχαιοποιημένες ελεγχόμενες δοκιμές ώστε να αποδεικνύεται η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια των φαρμάκων. Τα κενά πληροφόρησης θα μπορούσαν να κλείσουν με μια υποχρεωτική απαίτηση για διεξαγωγή ελεγχόμενων δοκιμών, προσθέτουν.

Οι υπεύθυνοι χάραξης πολιτικής για την υγεία πρέπει να ακολουθήσουν μια πιο προορατική προσέγγιση. «Αντί να περιμένουν τις εταιρείες φαρμάκων να αποφασίσουν τι θα αναπτύξουν, θα μπορούσαν να καθορίσουν τις ανάγκες του συστήματος υγείας και να εφαρμόσουν μέτρα για να εξασφαλίσουν την ανάπτυξη των θεραπειών που απαιτούνται».

Για τα περισσότερα φάρμακα δεν υπήρξε απόδειξη ότι έχουν επιπρόσθετο -σε σχέση με τα παλιά- όφελος.

Οι συγγραφείς κατέληξαν: «Για να καθοριστούν οι στόχοι δημόσιας υγείας και να αναθεωρηθεί το νομικό και κανονιστικό πλαίσιο, συμπεριλαμβανομένης της εισαγωγής νέων μοντέλων ανάπτυξης φαρμάκων, απαιτείται συνδυασμένη δράση σε επίπεδο ΕΕ και σε εθνικό επίπεδο».

Πηγή: New drugs: where did we go wrong and what can we do better?

Δείτε επίσης