Καλύτερη ποιότητα ζωής θα έχουν στο μέλλον οι ασθενείς με μεσογειακή αναιμία (β-θαλασσαιμία) καθώς βρέθηκε ότι μια φαρμακευτική ουσία (luspatercept) μπορεί να μειώσει σημαντικά, ακόμα και στο μισό, την ανάγκη για μεταγγίσεις μονάδων αίματος.
Η μεσογειακή αναιμία είναι χρόνια νόσος που σε μεγάλο αριθμό ασθενών απαιτεί τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC). Η θεραπεία αυτή δεν αποκλείεται μάλιστα κάποια στιγμή να απαλλάξει από τις μεταγγίσεις αίματος ένα μέρος των ασθενών.
Σήμερα στην Ελλάδα υπάρχει ανάγκη για μονάδες αίματος για περίπου 2.500 ασθενείς με μεσογειακή αναιμία. Σχεδόν 20% των ετήσιων αναγκών για μεταγγίσεις αίματος στη χώρα αφορά αυτούς τους πολυμεταγγιζόμενους ασθενείς. Χάρη στα προγράμματα πρόληψης γεννιούνται στην Ελλάδα 5-10 παιδιά με μεσογειακή αναιμία κάθε χρόνο, ενώ χωρίς αυτά, θα εξακολουθούσαν να γεννιούνται 200 με 220 παιδιά με την ασθένεια ετησίως.
Επαναστατική θεραπεία
Η νέα θεραπεία μείωσε σε επτά από τους 10 ασθενείς, τουλάχιστον κατά 33% την ποσότητα αίματος που χρειάζονται σε διάστημα 3 μηνών. Με την πάροδο του χρόνου, η μείωση αυτή σε συγκεκριμένες ομάδες ασθενών ξεπέρασε το 50%. Τα ευρήματα αφορούν ενήλικες ασθενείς, στην πλειονότητα τους γύρω στην ηλικία των 30 ετών.
«Η μεγάλη μας προσδοκία, είναι κάποια στιγμή να απαλλάξουμε όσο γίνεται περισσότερους ασθενείς από τις μεταγγίσεις. Τα νέα δεδομένα μάς επιτρέπουν πλέον να αισιοδοξούμε ότι η θεραπεία θα μπορεί στο μέλλον να δοθεί από την παιδική ηλικία», τονίζει η επικεφαλής της μελέτης, M. D. Cappellini, καθηγήτρια αιματολογίας στον πανεπιστήμιο του Μιλάνου. Ένα όνειρο που μπορεί να γίνει πράξη μέσα σε λίγα χρόνια και σήμερα να βοηθήσει αρκετούς από τους ασθενείς, να βελτιώσουν εντυπωσιακά την ποιότητα ζωής τους. Τα αποτελέσματα της διεθνούς μελέτης με ελληνική συμμετοχή από νοσοκομεία της Αθήνας , της Θεσσαλονίκης και της Πάτρας , ανακοινώθηκαν στο 60ο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας, που γίνεται στο Σαν Ντιέγκο των ΗΠΑ.
Πρόκειται για την μελέτη BELIEVE φάσης ΙΙΙ, η οποία αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του μονοκλωνικού αντισώματος luspatercept για τη θεραπεία ενηλίκων με μεσογειακή αναιμία.
Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο συνέδριο από την Cappellini που χαρακτήρισε τα αποτελέσματα συναρπαστικά, καθώς όπως είπε δείχνουν ότι «το μονοκλωνικό αυτό αντίσωμα luspatercept βοηθά τους ασθενείς να μειώσουν σε σημαντικό βαθμό την εξάρτησή τους από τις μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων», και δεν απέκλεισε το ενδεχόμενο στο άμεσο μέλλον η θεραπεία αυτή να απαλλάξει οριστικά από τις μεταγγίσεις αίματος ένα μέρος των ασθενών.
Μηχανισμός και παρενέργειες
«Η μελέτη μας διήρκεσε 48 εβδομάδες. Επεκτείνοντας την έρευνα μας για περισσότερο χρόνο, είναι πιθανό να απαλλάξουμε πλήρως κάποιους ασθενείς από τις μεταγγίσεις αίματος που χρειάζονται σήμερα. Είναι εξαιρετικά σημαντική προσέγγιση, διότι μετατρέπει μια πολύ απαιτητική θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία με συχνές μεταγγίσεις, σε μια θεραπεία που θα γίνεται με μία υποδόρια ένεση κάθε 3 εβδομάδες. Μέχρι σήμερα η θεραπεία που βοηθά τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία να διαχειριστούν την αναιμία τους, είναι δια βίου μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες όμως με την πάροδο του χρόνου μπορεί να οδηγήσουν τον οργανισμό σε υπερφόρτωση σιδήρου και απειλητικές για τη ζωή συννοσηρότητες. Αυτά τα προβλήματα, περιορίζονται πλέον με τη νέα αυτή θεραπευτική προσέγγιση, η οποία μειώνει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων», είπε η Cappellini.
Σχετικά με τις παρενέργειες της βιολογικής θεραπείας, αναφέρθηκε από τους ερευνητές ότι το φάρμακο έγινε καλά ανεκτό από τους ασθενείς, ενώ παρατηρήθηκε σε ορισμένους από αυτούς ήπια αρθραλγία την περίοδο μετά την εφαρμογή της ενέσιμης θεραπείας.
Στους ασθενείς με μεσογειακή αναιμία υπάρχει μη αποδοτική ερυθροποίηση, όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια πολλαπλασιάζονται με γρήγορους ρυθμούς χωρίς να ωριμάζουν, με αποτέλεσμα να καταστρέφονται. Αυτή η διαδικασία ενισχύεται από κάποιες συγκεκριμένες πρωτεΐνες. Το μονοκλωνικό αντίσωμα luspatercept, μπλοκάρει τη δράση αυτών των πρωτεϊνών και δίνει το μήνυμα στα ερυθρά αιμοσφαίρια να μην πολλαπλασιάζονται, αλλά να ωριμάζουν και να βγαίνουν στην κυκλοφορία του αίματος. Έτσι παράγεται καλύτερο και περισσότερο αίμα από τον ίδιο τον ασθενή, ο οποίος πλέον χρειάζεται λιγότερο αίμα από μετάγγιση.
Κλινικές μελέτες φάσης ΙΙΙ συνεχίζουν να αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμακευτικού μορίου luspatercept, εκτός από τους ασθενείς με μεσογειακή αναιμία και σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ).
