Ενα πρωτοποριακό φάρμακο προσφέρι σημαντική βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας σε άτομα με κυστική ίνωση, την πιο κοινή κληρονομική πνευμονοπάθεια. Είναι η πρώτη θεραπεία η οποία «χτυπά στη ρίζα» της την κυστική ίνωση καθώς, μέχρι σήμερα, όλα τα φάρμακα αντιμετωπίζουν μόνο τα συμπτώματα της πάθησης. Το φάρμακο που έχει την κωδική ονομασία VX-770 αναπτύχθηκε από ειδικούς της εταιρείας Vertex Pharmaceuticals στο Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης. Οι ερευνητές της εταιρείας δοκίμασαν τη νέα θεραπεία σε 161 άτομα με κυστική ίνωση. Ορισμένοι από τους ασθενείς έλαβαν το πειραματικό φάρμακο ενώ οι υπόλοιποι εικονική ουσία επί ένα έτος.
Στο τέλος της δοκιμής τα άτομα που έλαβαν το VX-770 εμφάνισαν βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας κατά 20% κατά μέσο όρο, κάτι που δε συνέβη στους ασθενείς της ομάδας του εικονικού φαρμάκου, των οποίων η κατάσταση παρέμεινε στα ίδια επίπεδα.
Μέχρι σήμερα καμία άλλη θεραπεία για την κυστική ίνωση δεν έχει δώσει τέτοια αποτελέσματα, πιθανότατα επειδή οι υπάρχουσες θεραπείες είναι συμπτωματικές. Το VX-770 είναι το πρώτο μιας νέας γενιάς φαρμάκων που επιτίθενται σε μια πρωτεϊνη που παρουσιάζει ελάττωμα στους ασθενείς με κυστική ίνωση και η οποία ονομάζεται CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator).
Σύμφωνα με τους υπευθύνους της παρασκευάστριας εταιρείας του φαρμάκου, μέσα στο επόμενο τρίμηνο θα γίνει αίτηση για έγκριση κυκλοφορίας του σε Ευρώπη και ΗΠΑ (σήμερα το φάρμακο έχει κυκλοφορήσεις στις ΗΠΑ με το όνομα Kalydeco αλλά είναι πολύ ακριβό).
Αφορά τη μετάλλξη στο που κωδικοποιεί για την πρωτεϊνη CFTR
Πρέπει βέβαια να σημειωθεί ότι το φάρμακο δεν απευθύνεται σε όλους τους ασθενείς με κυστική ίνωση: αφορά περίπου το 5% εξ αυτών οι οποίοι παρουσιάζουν μετάλλαξη στο γονίδιο που κωδικοποιεί για την πρωτεϊνη CFTR (εκτιμάται ότι πρόκειται για περίπου 5.000 ασθενείς παγκοσμίως).
Ωστόσο εάν το VX-770 συνδυαστεί με ένα άλλο φάρμακο (VX-809) το οποίο βρίσκεται υπό ανάπτυξη από την ίδια εταιρεία, τότε υπάρχει ελπίδα για πολύ περισσότερους ασθενείς, σημειώνουν οι αρμόδιοι της Vertex. Το VX-809 διορθώνει μια μετάλλαξη η οποία είναι «ένοχη» για το 75% των περιπτώσεων κυστικής ίνωσης. Μια μικρή κλινική δοκιμή που αφορά χορήγηση του συνδυασμού των φαρμάκων βρίσκεται σε εξέλιξη και τα αποτελέσματα αναμένονται μέσα στους επόμενους μήνες.
Για τις πιο πρόσφατες εξελίξεις σχετικά με το φάρμακο VX-770 που σήμερα έχει πάρει έγκριση κυκλοφορίας και ονομάζεται Kalydeco δείτε εδώ.
