Μια πειραματική γονιδιακή θεραπεία εφαρμόστηκε με ασφάλεια σε 6 ασθενείς με τον ιό HIV του AIDS από την εταιρεία Sangamo Biosciences, στο πλαίσιο της πρώτης δοκιμής μιας νέας προσέγγισης που έχει ως στόχο να μπλοκάρει τον ιό καταργώντας την ανάγκη λήψης αντιρετροϊκών φαρμάκων. Ενα χρόνο μετά την υποβολή τους στη θεραπεία πέντε από τους έξι ασθενείς εμφάνιζαν σημαντική και σταθερή αύξηση στον αριθμό των Τ- κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος τα οποία πολεμούν τις λοιμώξεις, όπως ανέφερε ο επικεφαλής της δοκιμής Τζέικομπ Λαλετσάρι, διευθυντής του κέντρου κλινικών δοκιμών Quest Clinical Research στο Σαν Φρανσίσκο.
Πρέπει βέβαια να σημειωθεί ότι κατά τη διάρκεια της μελέτης οι ασθενείς συνέχισαν να λαμβάνουν αντιρετροϊκά φάρμακα, αφού στη συγκεκριμένη φάση στόχος των ερευνητών ήταν να αποδειχθεί η ασφάλεια της θεραπείας.
Η νέα θεραπευτική προσέγγιση αφορά τροποποίηση των Τ-κυττάρων των ασθενών ώστε να απενεργοποιούν μια πρωτεϊνη που ονομάζεται CCR5 την οποία χρησιμοποιεί ο ιός HIV προκειμένου να εισέρχεται στα κύτταρα. Οι ερευνητές πιστεύουν ότι χωρίς αυτήν την πρωτεϊνη ο ιός δεν μπορεί να αποδυναμώσει το ανοσοποιητικό σύστημα με αποτέλεσμα τα μολυσμένα άτομα να μην εμφανίζουν συμπτώματα του AIDS.
Συγκεκριμένα και οι έξι ασθενείς πριν την έναρξη της δοκιμής παρουσίαζαν χαμηλά επίπεδα Τ-κυττάρων, παρότι είχαν υποβληθεί προηγουμένως σε θεραπεία η οποία κατέστησε τον ιό μη ανιχνεύσιμο στο αίμα τους. Οι ερευνητές έλαβαν δείγμα αίματος των ασθενών και απομόνωσαν τα Τ-κύτταρα. Στη συνέχεια τροποποίησαν περίπου το 26% των Τ-κυττάρων στο εργαστήριο με χρήση φυσικών πρωτεϊνών οι οποίες απενεργοποίησαν το γονίδιο που παράγει την πρωτεϊνη CCR5. Τα τροποποιημένα κύτταρα επανεγχύθηκαν στον οργανισμό των ασθενών και δύο εβδομάδες αργότερα αποτελούσαν το 1%-6% του περιφερικού αίματος σε πέντε από τους έξι ασθενείς. Τα γενετικώς τροποποιημένα κύτταρα ήταν μάλιστα ανιχνεύσιμα στο αίμα έναν χρόνο αργότερα οπότε και τελείωσε η δοκιμή. Παράλληλα εμφανίστηκε αύξηση του συνολικού αριθμού των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος στους πέντε ασθενείς.
Εάν επιβεβαιωθεί μέσα από δοκιμές ότι η θεραπεία μειώνει τα επίπεδα του HIV και σε ασθενείς που δεν λαμβάνουν αντιρετροϊκά φάρμακα, είναι πιθανό να λάβει έγκριση για κυκλοφορία στο τέλος του 2013, όπως σημείωσε σήμερα ο δρ Λαλετσάρι κατά τη διάρκεια συνεδρίου σχετικά με τους Ρετροϊούς που διεξάγεται στη Βοστόνη.
